フリードライヒ失調症治療の世界市場(2023-2030)

◆英語タイトル:Global Friedreich’s Ataxia Treatment Market -2023-2030

DataM Intelligenceが発行した調査報告書(DATM24FE869)◆商品コード:DATM24FE869
◆発行会社(リサーチ会社):DataM Intelligence
◆発行日:2023年11月
◆ページ数:186
◆レポート形式:英語 / PDF
◆納品方法:Eメール
◆調査対象地域:グローバル
◆産業分野:医薬品
◆販売価格オプション(消費税別)
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※上記の日本語題名はH&Iグローバルリサーチが翻訳したものです。英語版原本には日本語表記はありません。
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❖ レポートの概要 ❖

概要世界のフリードライヒ失調症治療市場は、2022年にYY億米ドルに達し、2023年から2030年の予測期間中にYY%のCAGRで成長し、2030年にはYY億米ドルに達すると予測されています。
世界のフリードライヒ失調症治療市場は、そのダイナミクスに影響を与える様々な要因によって、長年にわたって大きな成長と変貌を遂げてきました。フリードライヒ失調症と呼ばれる、脳の小脳領域、末梢神経、脊髄に害を及ぼすまれな遺伝的変性疾患。この病気は一般的に子供や10代で発症し、時間の経過とともに悪化します。症状が悪化すると、不安定で不快な動きや、神経の損傷による感覚の欠如が起こります。
特に発展途上国における政府投資と研究は、オマベロキソロンやプロプラノロールのような新薬の利用を引き続き促進し、世界のフリードライヒ失調症治療市場を押し上げるでしょう。それぞれの革新的な医薬品は複数の研究者によって開発され、現在試験中です。

市場動向: 促進要因と阻害要因
共同研究や買収の増加
先進国は、高い投資額、所得水準、インフラ整備を背景に、医療分野の改善において急速な成長を遂げています。いくつかの国では、研究の高まりにより、フリードライヒ失調症治療に対する大きな需要が発生しています。様々な国間での共同研究、買収、技術的進歩を伴う製品の発売は、市場の成長を促進する重要な要因です。
2023年1月9日、ボイジャー・セラピューティクス社とニューロクライン・バイオサイエンシズ社は、神経疾患治療のための複数の遺伝子治療を推進するため、最近新たな戦略的提携を結びました。ボイジャーの前臨床GBA1遺伝子治療プログラムは、GBA1遺伝子置換ペイロードとボイジャーのTRACERTM(Tropism Redirection of AAV via Cell-type-specific Expression of RNA)プラットフォームの新型キャプシドを統合したもので、今回の提携はその一環です。
さらに最近、ミケーレ・ルフィーノ博士が、Ataxia UK、オックスフォード大学、ファイザー社、UCL、インペリアル・カレッジ・ロンドンとの間で、フリードライヒ失調症(FA)の新たな共同創薬研究を主導することが明らかになりました。この提携を推進したのは、全国的な運動失調症慈善団体であるAtaxia UKです。英国の遺伝医学研究所と米国マサチューセッツ州ケンブリッジ(ファイザーの本拠地)にいるファイザーの専門家と協力する大学の研究者たちを結集するものです。
さらに、いくつかの研究目的のために、新しい技術の利用や製品の発売が増加しています。フリードライヒ失調症患者の増加と革新的な治療製品開発のための研究の増加は、フリードライヒ失調症治療市場の成長を促進する主な要因です。

フリードライヒ失調症治療薬に関連する副作用
胃痛、下痢、吐き気などの可能性があります。この薬の多くの使用者は、重大な副作用はないと報告しています。重篤な副作用は、足/足首/手のむくみ、突然の/原因不明の体重増加、ドキドキする心拍、息切れなどです。
肝障害の徴候には、止まらない吐き気/嘔吐、食欲不振、胃痛/腹痛、黄ばんだ目/皮膚、濃い尿などがあります。発疹、かゆみ/腫れ(特に顔、舌、首)、極度の意識障害、呼吸困難など、この薬が非常に重大なアレルギー反応を引き起こすことはまれです。

セグメント分析
世界のフリードライヒ失調症治療薬市場は、薬剤、投与経路、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化されています。

市場シェアの約61%を占めるオマベロキソロンセグメント
Reata Pharmaceuticals, Inc.は、フリードライヒ失調症の治療薬として、抗酸化活性を高める低分子経口活性半合成トリテルペノイド薬omaveloxolone(SKYCLARYS)を開発中です。具体的には、オマベロキソロンが筋肉と神経に影響を及ぼす疾患の治療に採用されます。
フリードライヒ失調症患者におけるNuclear factor (erythroid-derived2)-like2(Nrf2)経路の抑制は、酸化ストレス、ミトコンドリアの機能不全、細胞損傷、特に中枢神経細胞や末梢神経細胞への損傷と関連しています。オマベロキソロンは、Nrf2がユビキチン化され分解されるのを防ぐため、Nrf2経路を活性化させる可能性があります。オマベロキソロンは、フリードライヒ失調症の治療薬として、2023年2月に米国で使用が許可されました。
2023年2月28日、米国食品医薬品局(以下「FDA」)は、成人および16歳以上の青年期におけるフリードライヒ失調症の治療薬として、Reata Pharmaceuticals, Inc.のSKYCLARYS(一般名:omaveloxolone)を承認しました。リータ・ファーマシューティカルズ・インクは、重篤な疾患患者に対する新たな治療法の開発・販売に特化したバイオ医薬品企業です。今回の承認により、FDAは希少な小児疾患に対する優先審査権を付与しました。

地域別普及率
2022年の市場シェアは北米が約38%
医療におけるフリードライヒ失調症治療のニーズが高まっているため、北米のメーカーは事業を拡大する可能性があります。北米には多くのメーカーやサプライヤーが存在し、同地域の急速な経済成長により、工業生産が拡大し、フリードライヒ失調症治療薬の需要を牽引しています。
また、医療費の増加や調査研究の活発化、技術や医薬品の種類の進歩、バイオ医薬品やバイオテクノロジー事業の設立の増加も、この地域のフリードライヒ失調症治療薬市場の成長に寄与しています。この地域の市場は、承認されたさまざまな新薬に対する人々の意識が高まるにつれて拡大しています。前述の要素は、北米が世界で覇権を握っていることをさらに証明しています。
北米は引き続き世界のフリードライヒ失調症治療薬市場における主要なプレーヤーであり、米国がその先頭を走っています。インフラ整備と投資を促進する政府の取り組み、および進歩の高まりへの注目が、米国におけるフリードライヒ失調症治療への需要を促進しています。米国は、いくつかの取り組みや研究を積極的に実施しており、フリードライヒ失調症治療の需要を刺激しています。

COVID-19の影響分析
2019年後半のCOVID-19パンデミックの発生は、世界のフリードライヒ失調症治療薬市場を含む世界中の産業に前例のない課題をもたらしました。各国が封鎖、サプライチェーンの混乱、経済活動の縮小に取り組む中、様々な治療薬の大量消費者である医薬品セクターは大きな影響を受けました。2020年初頭に始まったパンデミックによる広範な封鎖と制限により、世界中でいくつかの取り組みが影響を受けました。
主要な医療業界やバイオテクノロジー業界は足踏み状態に陥り、COVID-19の管理に関心を移したため、フリードライヒ失調症治療の需要が低迷しました。現在では、いくつかの研究調査が開始され、各社は製品の効率化のための試験を再び開始しています。全体として、パンデミックが世界のフリードライヒ失調症治療薬市場に与える影響は比較的緩やかで、革新的な治療薬の継続的なニーズと研究により、市場は着実に成長し続けると予想されます。

主な進展
- 2023年8月14日、Design Therapeutics, Inc.によるフリードリッヒ失調症(FA)患者を対象としたDT-216の第1相反復投与(MAD)臨床試験の初期結果が明らかになりました。デザイン・セラピューティクス社は、重篤な変性遺伝性疾患の治療法を探索する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。本試験の結果、DT-216は通常、忍容性が高く、用量依存的かつ統計学的に有意に骨格筋生検におけるフラタキシン(FXN)mRNAのレベルを増加させることが示されました。
- 2023年5月31日、PTC Therapeutics社は、フリードライヒ失調症患者を対象としたバチキノンのMOVE-FA試験のトップラインデータを発表しました。本試験の主要目標であった72週時点の主要解析対象集団におけるmFARSスコアの統計学的有意な変化は達成されませんでした。しかしながら、vatiquinoneの使用により、重要な疾患エンドポイントおよびサブスケールにおいて有意な改善が認められました。
- 2022年11月29日、フリードライヒ失調症患者に対するレリグリタゾンの影響に関する第2相二重盲検無作為化プラセボ対照試験(FRAMES試験)が、希少中枢神経系(CNS)疾患の治療薬開発を専門とする後期バイオテクノロジー企業Minoryx Therapeutics社によりNeurology Genetics誌に発表されました。

競合他社の状況
この市場における世界の主要企業には、Reata Pharmaceuticals, Inc.、Retrotope Inc.、Minoryx Therapeutics、Design Therapeutics, Inc.、PTC Therapeutics、Lexeo Therapeutics, Inc.、Larimar Therapeutics, Inc.、Metro International Biotech, LLC、Astellas Gene Therapies, Inc.、Voyager Therapeutics, Inc.などがあります。

レポートを購入する理由
- 薬物、投与経路、流通チャネル、地域に基づく世界のフリードライヒ失調症治療市場のセグメンテーションを可視化し、主要な商業資産とプレイヤーを理解するためです。
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世界のフリードライヒ失調症治療市場レポートは約61の表、59の図と186ページを提供します。
2023年ターゲットオーディエンス
- メーカー/バイヤー
- 業界投資家/投資銀行家
- 研究専門家
- 新興企業

1. 調査方法・範囲
1.1. 調査方法
1.2. 調査目的と調査範囲
2. 定義・概要
3. エグゼクティブサマリー
3.1. 薬剤別スニペット
3.2. 投与経路別スニペット
3.3. 流通経路別スニペット
3.4. 地域別スニペット
4. 動向
4.1. 影響要因
4.1.1. 推進要因
4.1.1.1. 提携と買収の増加
4.1.1.2. 技術的進歩と開発の高まり
4.1.2. 阻害要因
4.1.2.1. フリードライヒ失調症治療薬に伴う副作用
4.1.3. 機会
4.1.4. 影響分析
5. 産業分析
5.1. ポーターのファイブフォース分析
5.2. サプライチェーン分析
5.3. 価格分析
5.4. 規制分析
5.5. SWOT分析
5.6. 特許分析
5.7. ロシア・ウクライナ戦争の影響分析
5.8. DMI意見
6. COVID-19の分析
6.1. COVID-19の分析
6.1.1. COVID以前のシナリオ
6.1.2. COVID中のシナリオ
6.1.3. COVID後のシナリオ
6.2. COVID-19中の価格動向
6.3. 需給スペクトラム
6.4. パンデミック時の市場に関連する政府の取り組み
6.5. メーカーの戦略的取り組み
6.6. 結論
7. 薬剤別
7.1. はじめに
7.1.1. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、薬剤別
7.1.2. 市場魅力度指数、薬物療法別
7.2. オマベロキソロン
7.2.1. 序論
7.2.2. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)
7.3. プロプラノロール
7.4. 5-ヒドロキシトリプトファン
7.5. コエンザイムQ
7.6. イデベノン
7.7. その他
8. 投与経路別
8.1. はじめに
8.1.1. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、投与経路別
8.1.2. 市場魅力度指数、投与経路別
8.2. 経口剤
8.2.1. 序論
8.2.2. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)
8.3. 非経口剤
9. 流通チャネル別
9.1. はじめに
9.1.1. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、流通チャネル別
9.1.2. 市場魅力度指数、流通チャネル別
9.2. 病院薬局
9.2.1. 序論
9.2.2. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)
9.3. 小売薬局
9.4. オンライン薬局
10. 地域別
10.1. はじめに
10.1.1. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、地域別
10.1.2. 市場魅力度指数、地域別
10.2. 北米
10.2.1. 序論
10.2.2. 主な地域別動向
10.2.3. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、薬物療法別
10.2.4. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、投与経路別
10.2.5. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、流通チャネル別
10.2.6. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、国別
10.2.6.1. 米国
10.2.6.2. カナダ
10.2.6.3. メキシコ
10.3. ヨーロッパ
10.3.1. はじめに
10.3.2. 主な地域別動向
10.3.3. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、薬剤別
10.3.4. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、投与経路別
10.3.5. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、流通チャネル別
10.3.6. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、国別
10.3.6.1. ドイツ
10.3.6.2. イギリス
10.3.6.3. フランス
10.3.6.4. イタリア
10.3.6.5. スペイン
10.3.6.6. その他のヨーロッパ
10.4. 南米
10.4.1. はじめに
10.4.2. 地域別主要市場
10.4.3. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、薬剤別
10.4.4. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、投与経路別
10.4.5. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、流通チャネル別
10.4.6. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、国別
10.4.6.1. ブラジル
10.4.6.2. アルゼンチン
10.4.6.3. その他の南米諸国
10.5. アジア太平洋
10.5.1. 序論
10.5.2. 主な地域別動向
10.5.3. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、薬物療法別
10.5.4. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、投与経路別
10.5.5. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、流通チャネル別
10.5.6. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、国別
10.5.6.1. 中国
10.5.6.2. インド
10.5.6.3. 日本
10.5.6.4. オーストラリア
10.5.6.5. その他のアジア太平洋地域
10.6. 中東・アフリカ
10.6.1. 序論
10.6.2. 主な地域別動向
10.6.3. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、薬剤別
10.6.4. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、投与経路別
10.6.5. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、流通チャネル別
11. 競合情勢
11.1. 競争シナリオ
11.2. 市場ポジショニング/シェア分析
11.3. M&A分析
12. 企業情報
13. 付録
13.1. 会社概要とサービス
13.2. お問い合わせ

❖ レポートの目次 ❖

1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Medications
3.2. Snippet by Route of Administration
3.3. Snippet by Distribution Channel
3.4. Snippet by Region
4. Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. Growing collaborations and acquisitions
4.1.1.2. Rising technological advancements and developments
4.1.2. Restraints
4.1.2.1. Side effects associated with the friedreich’s ataxia medications
4.1.3. Opportunity
4.1.4. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter’s Five Force Analysis
5.2. Supply Chain Analysis
5.3. Pricing Analysis
5.4. Regulatory Analysis
5.5. SWOT Analysis
5.6. Patent Analysis
5.7. Russia-Ukraine War Impact Analysis
5.8. DMI Opinion
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID
6.1.2. Scenario During COVID
6.1.3. Scenario Post COVID
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During Pandemic
6.5. Manufacturers Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. By Medications
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Medications
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Medications
7.2. Omaveloxolone*
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. Propranolol
7.4. 5-Hydroxytryptophan
7.5. Coenzyme Q
7.6. Idebenone
7.7. Others
8. By Route of Administration
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Route of Administration
8.2. Oral *
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.3. Parenteral
9. By Distribution Channel
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
9.1.2. Market Attractiveness Index, By Distribution Channel
9.2. Hospital Pharmacies*
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Retail Pharmacies
9.4. Online Pharmacies
10. By Region
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
10.2. North America
10.2.1. Introduction
10.2.2. Key Region-Specific Dynamics
10.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Medications
10.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
10.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
10.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.2.6.1. U.S.
10.2.6.2. Canada
10.2.6.3. Mexico
10.3. Europe
10.3.1. Introduction
10.3.2. Key Region-Specific Dynamics
10.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Medications
10.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
10.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
10.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.3.6.1. Germany
10.3.6.2. UK
10.3.6.3. France
10.3.6.4. Italy
10.3.6.5. Spain
10.3.6.6. Rest of Europe
10.4. South America
10.4.1. Introduction
10.4.2. Key Region-Specific Dynamics
10.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Medications
10.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
10.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
10.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.4.6.1. Brazil
10.4.6.2. Argentina
10.4.6.3. Rest of South America
10.5. Asia-Pacific
10.5.1. Introduction
10.5.2. Key Region-Specific Dynamics
10.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Medications
10.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
10.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
10.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.5.6.1. China
10.5.6.2. India
10.5.6.3. Japan
10.5.6.4. Australia
10.5.6.5. Rest of Asia-Pacific
10.6. Middle East and Africa
10.6.1. Introduction
10.6.2. Key Region-Specific Dynamics
10.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Medications
10.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
10.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
11. Competitive Landscape
11.1. Competitive Scenario
11.2. Market Positioning/Share Analysis
11.3. Mergers and Acquisitions Analysis
12. Company Profiles
13. Appendix
13.1. About Us and Services
13.2. Contact Us



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